Gentherapie bei Mutation

[Schnecke]

Hallöchen!

Ich habe folgendes Problem. Wenn in einer Zelle eine Mutation auftaucht, wie zum Beispiel eine Punktmutation, wie könnte man sie beheben?
Un desweiteren noch, wie kann man eine Erbkrankheit (wie zum Beispiel Mukovizzidose) ursächlich und symptomatisch beheben?

Ich hätte für meine Möglichkeiten eine Idee, nämlich, dass man den Genabschnitt, der die falschen Aminosäuren produziert rausschneidet, von einem Virus den Plasmid-Ring entfernt und diesen spezifischen Abschnitt in die menschliche DNA integriert. Den Lytischen ZYklus müsste man verhindern und den Lysogenen fördern, damit ganz viele Zelle entstehen, die das richige Protein erstellen. Wäre dies eine denkbare Möglichkeit, auch wenn sie nicht umzsetzen geht, da das nötige Wissen darüber fehlt, wie zum beispiel, wie man den Lytischen Zyklus verhindern kann?

Vielen Dank an alle, die sich darüber Gedanken machen und mir mögliche Ideen schicken!! Schönens Wochenende noch!!
Lieben Gruß Schnecke

 

[Joffi]

Hey Schnecke!

Prinzipiell hast Du das ganz gut durchdacht und in der Tat wird versucht, ein ähnliches, virales System zum Zwecke der Gentherapie einzusetzen.
Das Problem, das Du beschreibst, ist übrigens sehr leicht zu beheben. Viren werden bereits heute routinemäßig eingesetzt, um Zellen in Kultur zu transfizieren (= genetisch modifizieren). Hierbei werden einfach essentielle Informationen für den lytischen Zyklus aus dem Virusgenom entfernt. Um den VIrus trotzdem in großen Mengen herstellen zu können, bedient man sich einfach einer Zelllinie, welche die fehlenden Proteine für den Virus herstellt. Mit diesen Viren kann man dann seine Ziel-Zelllinie infizieren und... voila... fertig ist.
Ein vergleichbares System an einem kompletten Organismus anzuwenden, ist kein prinzipielles Problem, sondern es hapert einfach noch an allerlei Details. In Versuchstieren hat man bereits große Erfolge erzielen können (z.B. bei Mäusen Diabetes "heilen", indem man ein intaktes Insulin-Gen einschleust).
Die Anwendung beim Menschen scheitert bisher an den Risiken. Beim Versuch, einen Diabetiker mit Gentherapie zu heilen, ist dieser gestorben.
Die Probleme liegen wohl v.a. an der Immunantwort auf das Virus. Desweiteren muss man je nach genetischem Defekt bestimmte Zielgewebe mehr oder weniger komplett mit dem Virus erwischen, auch nicht einfach. Organe mit extrem guter Durchblutung (wie die Leber) bekommen einfach automatisch die meisten Viren ab, ob gewünscht oder nicht.
Zusammen genommen ist man schon ziemlich weit mit diesem Ansatz, aber in naher Zukunft ist ein Durchbruch nicht abzusehen.

 

[Schnecke]

Vielen Dank!
Das ist und war gut! Leider konnte ich es in der heutigen Lk-Klausur nicht schreiben, aber nicht schlimm, Wissen kann nicht schaden*g*

Schönen Tag noch und lieben Gruß, Schnecke