hier ein paar Stichpunkte dazu:
X-SCID = X-linked severe combined immunodeficiency
früher Agammaglobulinämie
schwere Form der angeborenen Immunschwäche
durch einen Defekt in einem Gen auf dem X-Chromosom sind viele Zellen des Immunsystems, die sogenannten T-Lymphozyten und neutrophile Killerzellen, nicht funktionsfähig, daher sind X-SCID-Patienten hochgradig anfällig für Infektionen
der Gendefekt bei X-SCID liegt in der Bauanleitung für einen Teil eines Rezeptors, der die noch nicht spezialisierten Stammzellen anregt, sich zu differenzieren und zu vermehren
üblicherweise nur mittels Knochenmarktransplantation behandelt,
ist Paradebeispiel für den erfolgreichen Einsatz von viralen Vektoren in der Gentherapie,
ein alternativer Ansatz zur somatischen Gentherapie ist die Genkorrektur
Die wichtigsten Daten der Gentherapie im Überblick
http://www.g-o.de/index.php?cmd=focus_detail2&f_id=10&rang=14