ADA-Defizienz (ADA-Mangel)
Bei dieser Krankheit mit dem Namen ADA-Defizienz fehlt den betroffenen Personen das Gen,
das die Information für das Enzym namens Adenosindesaminase
(kurz: ADA) codiert. Als Folge dieses Mangels kommt es in den T-Lymphozyten zu einer Anhäufung von Stoffwechselprodukten, die diese Zellen quasi
vergiften und so das Immunsystem massiv beeinträchtigen. Kinder mit ADA-Defizienz
müssen sich von Geburt in einer keimfreien Umgebung aufhalten, da der
Kontakt mit an sich ungefährlichen Krankheitserregern für sie lebensbedrohlich
sein könnte.
1989 wurde in den USA ein erster Versuch unternommen, die ADA-Defizienz gentherapeutisch zu behandeln.